Prix Galien voor Spinraza, FreeStyle Libre en Reinoud Gosens

Op 2 oktober vond in de ReeHorst te Ede de 25e uitreiking van de Prix Galien plaats. De Research Award werd dit jaar toegekend aan prof. dr. Reinoud Gosens, adjunct hoogleraar Translationele farmacologie bij het Groningen Research Institute for Asthma and COPD (GRIAC). Spinraza® (nusinersen) van Biogen won de Pharmaceutical Award voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA). Daarnaast werd dit jaar voor het eerst de MedTech Award uitgereikt en wel aan Abbott Diabetes Care voor de FreeStyle Libre glucosemeter. Bekijk de video voor een impressie van de avond.

Tijdens deze 25e editie werden de prijzen, voorheen bekend als de Galenusprijzen, naar internationaal voorbeeld definitief omgedoopt tot Prix Galien. Prof. dr. Hans Clevers, hoogleraar Moleculaire Genetica aan de Universiteit Utrecht, opende de avond met de voordracht ‘Stamcellen, mini-organen en personalised medicine’. Hij beschreef de ontwikkeling van de ‘confettimuis’ waarin darmstamcellen zichtbaar gemaakt kunnen worden en hoe zijn vakgroep er vervolgens in slaagde geïsoleerde stamcellen op te kweken en te laten uitgroeien tot minidarmen die getransplanteerd kunnen worden in een muismodel voor colitis ulcerosa en daar langdurig functioneren. Ook belichtte hij de mogelijkheden voor personalised medicine bij onder meer kanker en cystische fibrose door het testen van behandelingen op organoïden van individuele patiënten.

Research Award voor Reinoud Gosens
Vervolgens werden de drie kandidaten voor de Research Award gepresenteerd:

  • dr. Maarten Altelaar, adjunct hoogleraar Biomoleculaire massaspectrometrie en proteomics aan de Universiteit van Utrecht en hoofd Proteomics van het Nederlands Kankerinstituut (NKI);
  • prof. dr. Reinoud Gosens, adjunct hoogleraar Translationele farmacologie bij het Groningen Research Institute for Asthma and COPD (GRIAC);
  • dr. Laura Heitman, universitair hoofddocent Moleculaire farmacologie aan het Leiden Academic Centre for Drug Research (LACDR).

De Research Award wordt jaarlijks uitgereikt aan een jonge onderzoeker die baanbrekend werk heeft verricht dat direct betrekking heeft op fundamenteel of klinisch geneesmiddelenonderzoek. Prof. dr. Reinoud Gosens mocht de prijs, een gouden medaille en bedrag van 5000 euro, uiteindelijk mee naar huis nemen. Zijn translationele onderzoek richt zich op nieuwe farmacologische behandelingen van chronisch inflammatoire longziekten. Zo liet hij als eerste zien dat niet-neuronaal acetylcholine wordt uitscheiden in de longen en daar bijdraagt aan chronische ontsteking en structuurverandering. Juryvoorzitter prof. dr. Jan Danser: “Mede dankzij dit preklinische onderzoek weten we nu dat anticholinergica, van oudsher bekend als bronchusverwijders, ook aangrijpen op ontsteking en weefselremodellering.” Een tweede onderzoekslijn waarmee Gosens veel succes boekt, is gericht op de rol van WNT-signalering bij weefselherstel in de long. In het juryrapport wordt hij omschreven als een onderzoeker van uitzonderlijke klasse en wordt het gemak waarmee hij schakelt van kliniek naar prekliniek geprezen.

Innovatieve geneesmiddelen wérken
Het programma ging verder met een voordracht van prof. dr. Sander van Deventer, operating partner bij Forbion Capital Partners en hoogleraar Translationele Gastro-enterologie bij het LUMC. Zijn ervaring is dat de introductie van innovatieve geneesmiddelen steeds weer leidt tot discussie over de vergoeding. De opvatting dat dure medicijnen de zorg onbetaalbaar maken klopt volgens hem niet en komt voort uit een gebrek aan kennis over de ontwikkeling van geneesmiddelen. Van Deventer roept de overheid op zich niet langer blind te staren op de kosten, maar een goede prijs te betalen voor innovatieve geneesmiddelen die goed werken en minder te investeren in niet-innovatieve geneesmiddelen.

MedTech Award voor FreeStyle Libre
Dit jaar werd voor het eerst de MedTech Award uitgereikt. Deze prijs beloont een aantoonbaar waardevolle innovatie op het gebied van onder meer medische apparatuur, diagnostica en e-health. Uit de vijf kandidaten en drie genomineerden (zie kader) werd door de gloednieuwe MedTech-jury onder leiding van prof. dr. Marlies P. Schijven de innovatieve glucosemeter FreeStyle Libre van Abbott Diabetes Care als winnaar aangewezen. Met Freestyle Libre kunnen glucosewaarden pijnvrij worden gemeten via een sensor die wordt aangebracht op de bovenarm en 2 weken kan worden gebruikt. Naast de actuele glucosewaarde wordt met een trendpijl aangegeven in welke richting de glucosewaarde zich beweegt. Deze gegevens kunnen eenvoudig zichtbaar worden gemaakt via een app op de eigen smartphone of tablet. De jury waardeert het dat de sensor, naast betrouwbaar, ook zeer gebruiksvriendelijk is en dat Abbott de Diabetes Vereniging Nederland en het Diabetes Fonds heeft betrokken bij de ontwikkeling van het product. Sinds april wordt FreeStyle Libre vergoed vanuit het basispakket voor vier groepen patiënten: kinderen met diabetes type 1, volwassenen met diabetes type 1 bij wie de bloedglucosewaarde slecht is in te stellen, zwangere vrouwen met diabetes type 1 en 2 en vrouwen met diabetes types 1 en 2 die een zwangerschapswens hebben. Schijven: “Voor de patiënt met diabetes is dit een fantastische ontwikkeling.”

Pharmaceutical Award voor Spinraza
Na de presentatie van de zeven kandidaten en drie genomineerden voor de Pharmaceutical Award (zie kader) koos de jury ten slotte Spinraza® (nusinersen) als meest innovatieve nieuwe geneesmiddel. Nusinersen is een antisense-oligonucleotide dat de productie van functioneel ‘survival motor neuron’ (SMN)-eiwit bevordert. Een gebrek aan dit eiwit leidt tot spinale musculaire atrofie (SMA), een progressieve neuromusculaire aandoening die fataal kan zijn en gepaard gaat met ernstige functionele beperkingen. SMA-patiënten beschikken ofwel niet over het essentiële SMN1-gen of het is zodanig gemuteerd dat het hieruit voortkomende eiwit niet functioneel is. Bij de mens is er een vrijwel identieke kopie van het SMN1-gen aanwezig: SMN2. Dit ‘reserve’-gen resulteert echter in beperkte (ongeveer 10%) mate in functioneel eiwit doordat uit 90% van het SMN2-genproduct exon 7 wordt geknipt. Dit resulteert in een niet-functioneel SMN-eiwit dat snel wordt afgebroken. Nusinersen bindt aan het SMN2-pre-mRNA waardoor ‘splicing’-factoren niet kunnen binden en de inclusie van exon 7 in het SMN2-mRNA-transcript wordt verhoogd. Uiteindelijk wordt hierdoor meer functioneel SMN-eiwit geproduceerd. Klinische studies bij presymptomatische kinderen, patiënten met de eerste symptomen op jonge en op latere leeftijd hebben aangetoond dat nusinersen zorgt voor een unieke verbetering van de motorische functie en de overleving. Juryvoorzitter prof. dr. Jan Danser: “Een fantastische ontwikkeling, die deze tot dusver onbehandelbare patiënten een nieuw perspectief biedt.”

Prix Galien MedTech Award 2018

Kandidaten

  • FreeStyle Libre – Abbott Diabetes Care
  • Philips IntelliSite Pathology Solution – Philips
  • Sapien 3 Heart Valve – Edwards Lifesciences
  • Trevo XP Provue Retriever – Stryker
  • VRiend – Horus VR

Genomineerden

  • FreeStyle Libre – Abbott Diabetes Care
  • Philips IntelliSite Pathology Solution – Philips
  • VRiend – Horus Experience B.V.

Winnaar
FreeStyle Libre – Abbott Diabetes Care

 

Prix Galien Pharmaceutical Award 2018

Kandidaten 

Productnaam Generieke naam Fabrikant
Dupixent® dupilumab Sanofi Genzyme
Lartruvo® olaratumab Eli Lilly
Mavenclad® cladribine tabletten Merck
Olumiant® baricitinib Eli Lilly
Orkambi® lumacaftor/ivacaftor Vertex Pharmaceuticals
Spinraza® nusinersen Biogen
Zinplava® bezlotoxumab MSD

Genomineerden 

Productnaam   Generieke naam Fabrikant
Mavenclad® cladribine tabletten Merck
Olumiant® baricitinib Eli Lilly
Spinraza® nusinersen Biogen

Winnaar 

Productnaam Generieke naam Fabrikant
Spinraza® nusinersen Biogen

U heeft nog enkele gratis artikelen binnen neurologie. Maak uw account aan om ongelimiteerd te lezen.