Advertentie

Nusinersen wint Prix Galien Pharmaceutical Award

Nusinersen (Spinraza®) heeft dinsdagavond de Prix Galien Pharmaceutical Award gewonnen. De antisense-oligonucleotide therapie voor spinale musculaire atrofie (SMA) is ontwikkeld door Biogen in samenwerking met Ionis Pharmaceuticals.

De progressieve neuromusculaire aandoening SMA wordt veroorzaakt door mutaties in het ‘survival’-motorneuron(SMN)1-gen op chromosoom 5q, waardoor geen functioneel SMN-eiwit wordt aangemaakt. Het nabij gelegen SMN2-gen (een reserve-gen) produceert slechts kleine hoeveelheden functioneel SMN-eiwit (ca. 10 %). De andere 90% van het eiwit afkomstig van het SMN2-gen maakt wordt snel afgebroken omdat het niet werkzaam is. Nusinersen verbetert de werking van SMN2 door te binden aan een ‘intronic splice silencing site’ (ISS-N1) in intron 7 van het SMN2 pre-mRNA. Hiermee wordt de inclusie van exon 7 in het SMN2-mRNA-transcript verhoogd en kan meer functioneel eiwit worden geproduceerd.

De Prix Galien Pharmaceutical Award wordt jaarlijks toegekend aan het meest innovatieve en/of betekenisvolle geneesmiddel dat in het voorgaande jaar is geïntroduceerd. Tijdens de feestelijke uitreiking in de ReeHorst in Ede werden ook de Research Award uitgereikt aan Reinoud Gosens voor zijn translationele onderzoek naar astma en COPD en de MedTech Award aan de FreeStyle Libre glucosemeter van Abbott Diabetes Care.



Aandachtsgebied:

Neuro-musculair

Onderwerp:

spinale musculaire atrofie

Advertentie

U heeft nog enkele gratis artikelen binnen neurologie. Maak uw account aan om ongelimiteerd te lezen.