N = 1-trials voor zeldzame ziektes

Promovenda Charlotte Vrinten onderzocht of n = 1-trials bewijs kunnen genereren voor de effectiviteit van behandelingen voor patiënten met zeldzame neurologische aandoeningen.

In haar proefschrift doet de Amsterdamse promovenda verslag van twee klinische studies: één bij een patiënt met HNPP (hereditary neuropathy with liability to pressure palsies) en één studie bij vier patiënten met myasthenia gravis. Beide studies lieten zien dat de patiënten in de studie baat hadden bij de behandelingen die werden onderzocht.

Er blijven echter vragen bestaan over hoe de generaliseerbaarheid van dit bewijs naar de patiëntenpopulatie gewaarborgd kan worden en of het klinisch nut, ten behoeve van regulatoire beslissingen, gedefinieerd zou moeten worden in termen van baat voor de individuele patiënt of voor de hele patiëntenpopulatie, aangezien n = 1-trials beide typen bewijs kunnen leveren. Toekomstig onderzoek zou zich moeten richten op het vormen van een geschikte business case voor n = 1-trials, inclusief welke partij het meest geschikt is om het gebruik ervan verder te stimuleren en vanuit welke gelden ze betaald zouden moeten worden, aldus Vrinten.



Aandachtsgebied:

Neuro-musculair

U heeft nog enkele gratis artikelen binnen neurologie. Maak uw account aan om ongelimiteerd te lezen.