Meerwaarde caplacizumab bij patiënten met verworven TTP

Resultaten van de fase III HERCULES-studie, die werden gepresenteerd in een ‘late breaking abstract’, bevestigen dat een behandeling met caplacizumab effectief is bij patiënten met verworven trombotische trombocytopenische purpura (TTP).

Verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) wordt veroorzaakt door een ernstige tekortkoming van het splitsingsenzym ADAMTS13, wat leidt tot een intravasculaire aggregatie van de Von Willebrand-factor (vWF) met trombocyten. Caplacizumab, gericht tegen het A1-domein van vWF, remt deze interactie en kan dus mogelijk uitkomst bieden.
In de studie werden 145 patiënten met aTTP die 1 plasmaferese hadden ondergaan, naast hun behandeling bestaande uit plasmaferese en corticosteroïden, 1:1 gerandomiseerd naar placebo of caplacizumab. Een enkele intraveneuze dosis caplacizumab werd gegeven vóór de eerste plasmaferese tijdens de studieperiode en een dagelijkse subcutane dosis gedurende de plasmafereseperiode en 30 dagen daarna. Als er aan het einde van deze periode aanwijzingen waren voor aanhoudende ziekte, zoals onderdrukte ADAMTS13-activiteit, was het advies om de blinde behandeling gedurende maximaal 4 weken voort te zetten.

Vergeleken met de controlegroep had de caplacizumab-groep ruim 50% meer kans op enig moment een respons te hebben, waarbij normalisatie van het aantal trombocyten optrad. Tijdens de behandelingsperiode bleek caplacizumab bovendien de kans op TTP-gerelateerde sterfte, een recidief-TTP of een ernstige trombo-embolie met 74% te verminderen. Tijdens de gehele studieperiode kregen 28 patiënten in de placebogroep en 9 patiënten in de caplacizumab-groep een recidief, wat neerkomt op een verminderd risico op een recidief van 67%. Caplacizumab heeft verder volgens de onderzoekers een gunstig veiligheidsprofiel, waarbij mucocutaan bloedverlies de meest frequent gerapporteerde bijwerking was.


  • Bronverwijzing
    1. Scully M, Cataland SR, Peyvandi F, et al. Results of the Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Hercules Study of Caplacizumab in Patients with Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. ASH 59th Annual Meeting & Exhibition, abstract LBA-1.

Aandachtsgebied:

Benigne hematologie

Onderwerp:

caplacizumab TTP

U heeft nog enkele gratis artikelen binnen hematologie. Maak uw account aan om ongelimiteerd te lezen.