Lage dosis cytarabine ter preventie van leukemie bij Down?

Lage dosis cytarabine verlaagt de mortaliteit gerelateerd aan transiënte myeloproliferatieve ziekte bij kinderen met downsyndroom, zo suggereren de resultaten van de TMD Prevention 2007-trial. Progressie naar myeloïde leukemie kon echter niet worden voorkomen.

Ongeveer 5 tot 10% van de kinderen met downsyndroom (DS) ontwikkelt een transiënte myeloproliferatieve ziekte (TMD). Zo’n 20% van hen overlijdt binnen 6 maanden (early death) en 20 tot 30% ontwikkelt myeloïde leukemie (ML-DS) binnen de eerste 4 levensjaren. Het doel van de TMD Prevention 2007-trial was de impact van lage dosis cytarabine te onderzoeken op de overleving en preventie van ML-DS bij patiënten met TMD. De geschatte 5-jaars eventvrije en totale overleving van de 102 geïncludeerde TMD-patiënten was respectievelijk 72 ± 5% en 91 ± 3%. Bij patiënten die in aanmerking kwamen voor behandeling vanwege symptomen (n = 43) werd een significant lagere cumulatieve incidentie (CI) van ‘early death’ waargenomen in vergelijking met 45 symptomatische historische controles (12 ± 5% versus 33 ± 7%+ PGray = 0,02). Geen van de asymptomatische patiënten in deze studie overleed binnen 6 maanden. De behandeling van symptomatische of MRD-positieve patiënten resulteerde echter niet in een significant lagere CI van ML-DS (behandeld: 25 ± 7% versus onbehandeld: 14 ± 7%; PGray = 0,34 (per protocol analyse); historische controles: 22 ± 4%; PGray = 0,55).


  • Bronverwijzing
    1. Flasinski M, Scheibke K, Zimmermann M, et al. Low-dose cytarabine to prevent myeloid leukemia in children with Down syndrome: TMD Prevention 2007 study. Blood Adv. 2018;2:1532-40.

U heeft nog enkele gratis artikelen binnen hematologie. Maak uw account aan om ongelimiteerd te lezen.