Emicizumab bij kinderen met hemofilie A met inhibitoren

Wekelijks emicizumab subcutaan heeft de potentie de behandeling en ziektelast van kinderen met hemofilie A met inhibitoren veilig te verminderen en kan daarom een nieuwe standaard worden. Dat stellen onderzoekers van de HAVEN2-studie, waarvan bijgewerkte resultaten werden getoond.

Het monoklonale antilichaam emicizumab is ontwikkeld om bloedingen bij patiënten met hemofilie A te voorkomen. Het overbrugt factor IXa en factor X om op die manier de functie van de ontbrekende factor VIIIa te herstellen. Een tussentijdse analyse van het HAVEN2-studie (n = 20) met patiënten in de leeftijd van 2-12 jaar met inhibitoren toonde eerder aan dat eenmaal wekelijkse emicizumab-profylaxe (subcutaan) bloedingen met succes kon voorkomen of verminderen. Op ASH presenteerden de onderzoekers bijgewerkte gegevens van meer patiëntjes.

Na een mediane observatietijd van 9 weken (bereik 1,6-41,6), waarvan 20 patiënten meer dan 24 weken zijn geobserveerd, werden slechts 3 bloedingen gerapporteerd die behandeling behoefden. In totaal meldden 37/57 patiënten (64,9%) geen bloedingen. Door de 20 patiënten die wel een bloeding hadden, werden in totaal 65 bloedingen gemeld, waarvan er 8 voorkwamen in een gewricht, 2 in een spier en 55 werden geclassificeerd als ‘anders’. Van deze ‘andere’ bloedingen waren er 26 (40,0%) spontaan, 36 (55,4%) traumatisch en 3 (4,6%) als gevolg van een procedure of operatie. Emicizumab werd goed verdragen; de meest voorkomende bijwerkingen waren virale infecties van de bovenste luchtwegen en reacties op de injectieplaats. Er werden bovendien aanzienlijke verbeteringen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) gerapporteerd.


  • Bronverwijzing
    1. Young G, Sidonio RF, Liesner R, et al. HAVEN 2 Updated Analysis: Multicenter, Open-Label, Phase 3 Study to Evaluate Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Subcutaneous Administration of Emicizumab Prophylaxis in Pediatric Patients with Hemophilia A with Inhibitors. ASH 59th Annual Meeting & Exhibition, abstract 85.

Aandachtsgebied:

Benigne hematologie

Onderwerp:

emicizumab hemofilie

U heeft nog enkele gratis artikelen binnen hematologie. Maak uw account aan om ongelimiteerd te lezen.