CAR T-celtherapie ook effectief bij hoogrisico B-ALL

Ook bij kinderen en jongvolwassenen met recidiverende/refractaire B-cel acute lymfatische leukemie (B-ALL) met hoogrisico cytogenetische afwijkingen, een groep met een historisch slechte prognose, lijkt CAR T-celtherapie met tisagenlecleucel effectief en veilig.

Tisagenlecleucel, een anti-CD19 CAR T-celtherapie die inmiddels in verschillende landen is goedgekeurd voor de behandeling van kinderen en jongvolwassen met recidiverende/refractaire ALL, heeft in de fase 2-studies ELIANA en ENSIGN duurzame responsen en een beheersbaar veiligheidsprofiel laten zien. De onderzoekers analyseerden de gegevens van een subgroep met gerapporteerde hoogrisico cytogenetische afwijkingen bij inclusie in de genoemde studies. Dit waren: hypodiploïdie; t(9;22)(q34;q11.2)/BCR-ABL1; KMT2A (MLL-herschikking; intrachromosomale amplificatie van chromosoom 21 (iAMP21); t(17;19)(q23;p13), coderend voor TCF3-HLF-fusie; BCR-ABL1-achtige; CRLF2 herschikking; en/of TP53-mutatie/deletie.

Van de 137 deelnemers hadden er 29 een hoogrisico cytogenetische afwijking. Hun mediane leeftijd was 12 jaar (range 3-21 jaar). Van de 29 bereikten er 19 (65,5%) een remissie. Bij de patiënten zonder hoogrisico cytogenetische afwijkingen waren dat er 81 van de 108 (75,0%).

Van de 19 patiënten met een respons kregen er 4 een recidief. De mediane duur van de respons werd nog niet bereikt. De recidiefvrije waarschijnlijkheid 12 en 24 maanden na remissiedatum wordt geschat op respectievelijk 74,6% en 66,6%, vs. 61,7% en 58,5% voor patiënten zonder hoogrisico cytogenetische afwijkingen. Ook de mediane overall survival (OS) werd nog niet bereikt. De geschatte overlevingskans 12 en 24 maanden na remissiedatum wordt geschat op respectievelijk 74,9% en 66,6%, vs. 70,7% en 58,8% voor patiënten zonder hoogrisico cytogenetische afwijkingen.

De meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen die binnen 8 weken na infusie bij de patiënten met hoogrisico cytogenetische afwijkingen optraden, waren: cytokine-releasesyndroom (graad 3 17,2%, graad 4 27,6%), infecties (graad 3 13,8%, graad 4 3,4%), cytopenie niet opgelost op dag 28 (graad 3 17,2%, graad 4 13,8%) en neurologische events (graad 3 3,4%, graad 4 0%).


  • Bronverwijzing
    1. Grupp S, Maude S, Baruchel A, et al. Tisagenlecleucel appears effective and safe in pediatric and young adult patients with relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia with high-risk cytogenetic abnormalities. 24th Congress of EHA, abstract S1618.

Aandachtsgebied:

Leukemie

Onderwerp:

ALL kinderen tisagenlecleucel

U heeft nog enkele gratis artikelen binnen hematologie. Maak uw account aan om ongelimiteerd te lezen.