BAX-930 heeft vergelijkbare effecten als plasmaferese bij behandeling congenitale TTP

Uit een prospectieve fase I-studie met recombinant BAX-930 (ADAMTS-13) blijkt dat de behandeling van cTTP (congenitale trombotische trombocytopenische purpura) veilig en non-immunogeen is. Verder werden er geen anti-BAX-930-lichamen gevonden, er vonden geen ernstige complicaties plaats en het middel werd goed getolereerd.

Het cohort bestond uit 15 patiënten die allemaal een ernstige congenitale ADAMTS-13-deficiëntie hadden (plasma-activiteit ADAMTS-13 < 6%) zonder ernstige TTP-symptomen te hebben ervaren tijdens de screening.  Patiënten werden ingedeeld in drie groepen die allemaal een enkele dosis BAX-930 kregen, respectievelijk 5, 20 of 40 U/kg lichaamsgewicht. Een hogere dosis werd alleen gegeven als veiligheid op korte termijn gegarandeerd kon worden.

Uiteindelijk bleek dat BAX-930 goed getolereerd werd in de dosisrange van 5 tot 40 U/kg, bij cTTP-patiënten. Daarnaast is er geen enkele indicatie gevonden voor een BAX-930-gerelateerde immuunrespons. Wel is er bewijs gevonden voor BAX-930-activiteit in vivo, waarbij effecten op Von Willebrand Factor (VWF)-multimeren, trombocytenaantallen en serum LDH gezien werden.

Deze fase I-studie laat zien dat BAX-930 vergelijkbare effecten heeft als plasmaferese in de behandeling van cTTP. Hiermee is de basis gelegd voor een fase III-studie naar de beste doseringen voor BAX-930 en of het middel enige profylactische waarde zou kunnen hebben bij de behandeling van cTTP.


  • Bronverwijzing
    1. Scully M, Knöble P, Kentouche K, et al. A recombinant human ADAMTS-13: first-in-human study evaluating pharmacokinetics, safety and tolerability in cTTP patients. Blood. 2017 Sep 14. [Epub ahead of print]

U heeft nog enkele gratis artikelen binnen hematologie. Maak uw account aan om ongelimiteerd te lezen.